Positivt utlåtande kan ge Camurus särläkemedelsstatus – ”Bekräftar behovet”

PLD är en sällsynt, genetisk sjukdom som karaktäriseras av progressiv tillväxt av cystor i levern, vilket kan orsaka symtom som buksmärtor, andnöd och halsbränna, samt även komplikationer som blödningar och bristningar i cystorna. I EU och USA lever idag cirka 37 000 personer med sjukdomen, varav de flesta är kvinnor.